什么是疑难肿瘤？

　　疑难肿瘤这个概念是由长征医院肿瘤科在2019年首先提出的，并作为对既往难治性肿瘤这个定义的修正发表在美国《肿瘤学前沿》(FrontiersinOncology)杂志上，主要包括两个方面：诊断“疑”和治疗“难”。例如原发病灶不明的转移癌或多原发病灶的恶性肿瘤，在诊断过程中普遍存在困难。此外，相对常见的恶性肿瘤病种如肺癌、肠癌、胃癌、乳腺癌等的患者在多线治疗后，缺乏常规的有效治疗手段；或相对少见或罕见的恶性肿瘤病种，缺乏标准的一二线治疗方案；以及对标准治疗方案无效或迅速耐药的情况等。此外，一开始就伴随有其他疾病的肿瘤患者，例如心，肝肾，肺等功能不全或者障碍，这些情况都让患者因病情复杂、治疗困难、牵涉多学科等问题，难以得不到满意的诊治，常常陷入“就医无门”“无药可治”的尴尬境地。

　　患了疑难肿瘤如何治疗？

　　长征医院肿瘤科是目前国内极少数专注疑难肿瘤创新诊治的肿瘤专科之一，科室运用先进的肿瘤诊治理念和技术，充分挖掘基因检测和靶向治疗的优势，结合临床实践和国内外最新学术进展，注册了“篮子理论”指导下的疑难肿瘤创新性治疗的临床研究，为一批“无药可治”的患者找到了新的治疗机会。

　　所谓“篮子”理论，就是不论肿瘤原发于何处，只要能找到明确的治疗靶点，就可以选用相应的靶向药物，定向杀灭肿瘤细胞。根据患者肿瘤基因检测及“篮子”理论结果，我们采取“异病同治、同病异治”的个体化精准治疗理念。

　　例如，曾经有一位被诊断为“非典型恶性纤维组织细胞瘤”年轻学生患者来院治疗，我们利用二代测序的方法获取肿瘤基因突变的信息，找到了ALK靶点（在此之前，这种病例在全球也只发现两例），然后，我们使用一种肺癌药物治疗这位患者，最终使这位被多家医院诊断为绝症的患者重返校园。这些疑难肿瘤病例在临床指南上很少有相关推荐治疗方案。

　　又如，我们对原发灶不明的转移癌采用了“病理联合基因双验证”的方法，利用新的病理、基因检测等手段对原发灶不明转移癌的组织器官进行相关的鉴定，初步判断肿瘤来自于什么系统，从而以更加精准的依据制定出更有针对性的治疗方案。在以往，根据临床指南上标准这类患者只有一种叫紫杉醇的药物可推荐，显然过于泛泛，不是很精准。

　　是否会出现过度治疗？

　　首先，疑难肿瘤的治疗其实是跨适应证的治疗，需要遵循相应的相关法规，“篮子”临床试验的进行需要满足两个基本的条件：一是所使用的药物必须是国内已经上市的；二是必须经过伦理委员会审批的。

　　其次，我们会对患者进行筛选。大概接近20%的疑难肿瘤患者有机会接受创新治疗，其中有三分之一的患者经过这些创新治疗后病情可能会得到大幅缓解，从而延长生存时间。对于生命而言，我想这个价值是非常大的：一是这个受众群体很庞大；二是随着医疗科技的发展，每月都有新的药物问世，能够最大限度地延长生命的时间，对患者而言，就是一个生的希望。因此，治疗一定不能过度，但是也一定不要轻易放弃。

　　（上海长征医院肿瘤科主任臧远胜）